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世界首例!北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

世界首例!北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

世界首例!北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

【概要描述】北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组与多方研究组合作,在The New England Journal of Medicine发表了题为CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!

  • 分类:热点动态
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  • 发布时间:2020-06-04 11:08
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近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组与多方研究组合作,在The New England Journal of Medicine发表了题为CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!

2017年,邓宏魁课题组通过原解放军第307医院伦理委员会审批后,在ClinicalTrials.gov网站上进行了临床研究注册(NCT03164135),启动临床应用的研究。

2017至2019年9月,研究组展开临床实验,采集HLA匹配供体的动员外周血细胞,通过磁珠分选获得95%CD34 +细胞,并对获得CD34+阳性的造血干细胞并对其进行基因编辑,然后与阴性细胞群共同回输到患者体内。移植前结果表明:CD34+细胞上的CCR5基因敲除效率达到了17.8%;移植后,供体完全嵌合,且未发生基因编辑相关的不良反应,患者的白血病完全缓解。

干细胞具有分化成多种功能细胞的潜能,并且能够通过细胞分裂进行自我更新。科学家们把干细胞当做治愈多种疾病的突破口,在再生医学领域具有不可估量的医学价值。目前干细胞主要应用于以下领域:细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

造血干细胞生物应用发展目前最为成熟,广泛的应用于血液系统疾病以及自身免疫疾病,及其他实体瘤的治疗中如淋巴瘤、生殖细胞瘤、乳腺癌,小细胞肺癌中。

CD34造血干细胞作为的原材料,是项目启动到实施的先决条件,确保使用高质量的CD34造血干细胞产品来保证项目高效运行呢?Allcells-Shanghai以优质的产品和技术服务,为您的提供动员外周血、骨髓、脐带血CD34干细胞,以及CD34人源化小鼠或药效服务,为科研助航,一路前行。

Allcell-Shanghai CD34细胞产品

Allcell-Shanghai长期为广大科研、研发客户提供多种不同规格的CD34 干细胞产品。分离方法为磁珠阳选直接获得CD34阳性的干细胞,流式检测纯度在95%左右,有1million~30million,新鲜冷冻等不同规格可供选择。也可以定制未经处理的fresh原材料,用于大规模细胞制备,工艺研究等。CD34细胞产品根据来源课分为三种:

 

1. 动员外周血CD34产品

Mobilized peripheral Blood-Stem/Progenitor Cells-CD34+ cells/MPB-CD34 stem cells

Mobilized peripheral BloodCD34 depleted Mononuclear cells/MPB-CD34 depleted MNC

2. 骨髓外周血CD34产品

Bone Marrow-Stem/Progenitor Cells-CD34+ cells/BM-CD34 stem cells

Bone Marrow-CD34 depleted Mononuclear cells/CB-CD34 depleted MNC

3. 脐带血外周血CD34产品

Cord blood--Stem/Progenitor Cells-CD34+ cells/CB-CD34 stem cells

Cord blood-CD34 depleted Mononuclear cells/CB-CD34 depleted MNC

 

Allcell-Shanghai CD34人源化动物模型及服务

Allcell-Shanghai为更好的服务生物医药公司,在脐带血等CD34细胞产品上,联合上海南方模式生物,生产CD34人源化小鼠,并建立系列的药效服务。服务于PD-1/PD-L1单抗用药、药物联用/双特异性抗体、溶瘤病毒、肿瘤疫苗,以及成熟的CAR-T药效与安全性评估等服务,实验数据可用于cFDA/FDA药效IND申报。

CD34人源化小鼠较PBMC人源化小鼠重建过程更温和,实验进行的窗口期更长,小鼠的GvHD几乎不出现。在CD34人源化小鼠的基础上,也开始进行了第二代CD34人源化小鼠的模型,如NK-CD34人源化小鼠、DC-CD34人源化小鼠等,内部实验结果很理想,很快就可以推出面向客户啦,敬请期待

文献Source: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1817426

 

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